Anvisa cancela registro do Elevidys, terapia gênica para doença rara, a pedido da fabricante

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil, a pedido da empresa responsável pelo produto. O cancelamento foi publicado no Diário Oficial da União nesta segunda-feira (24).

O Elevidys é uma terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, doença rara que provoca perda progressiva de força muscular. O tratamento é administrado em dose única, por via intravenosa, e tem como objetivo fornecer ao organismo instruções genéticas para a produção de uma versão reduzida da distrofina, proteína importante para o funcionamento dos músculos.

Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não foram suficientes para atender às exigências regulatórias necessárias à manutenção do registro condicional. A agência informou que o cancelamento ocorreu por solicitação da empresa.

Acompanhamento de pacientes será mantido

A Anvisa esclareceu que o cancelamento não altera as obrigações relacionadas ao acompanhamento de pessoas que já receberam o medicamento em estudos clínicos e programas existentes.

A Roche continuará responsável pelo monitoramento da segurança do produto e pelo envio das informações necessárias à agência, incluindo dados de pacientes brasileiros que tiveram contato com o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O medicamento foi desenvolvido pela Sarepta Therapeutics. O tratamento chegou a ter preço estimado em até R$ 20 milhões.

Histórico

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Esse tipo de autorização é concedido em situações específicas e exige que a empresa apresente dados adicionais e cumpra obrigações de farmacovigilância para comprovar a segurança e a eficácia do produto.

Em julho de 2025, a Anvisa havia suspendido temporariamente o uso, a distribuição e a comercialização do medicamento no país como medida preventiva. Na ocasião, a agência informou que avaliava informações relacionadas à segurança do tratamento, também discutidas por autoridades regulatórias internacionais, como a agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA).

Após a suspensão, a Roche apresentou informações complementares à Anvisa e manteve a comunicação com a agência. Agora, com o cancelamento solicitado pela própria empresa, o registro condicional deixa de vigorar no Brasil.

Uol